創(chuàng)新藥納入突破性治療品種，上市時間有望大幅縮短
根據(jù)國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站顯示，9月共計有10款新藥納入突破性治療品種，來自百利天恒、天境生物、海思科等多家藥企。
其中百利天恒自主研發(fā)的創(chuàng)新生物藥注射用BL-B01D1被CDE納入突破性治療品種名單，適應(yīng)癥包括EGFR敏感突變及EGFR野生型非小細胞肺癌患者。資料顯示，BL-B01D1是靶向EGFR×HER3的雙抗ADC，正在中國和美國進行超過20項多種腫瘤類型的臨床試驗，包括多個III期和II期試驗。
天境生物納入突破性治療品種為普那利單抗注射液，擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)難治性風(fēng)濕性疾病相關(guān)噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥(R/R MAS)。資料顯示，普那利單抗(TJM2)為天境生物自主開發(fā)的抗人粒細胞巨噬細胞集落刺激因子(GM-CSF)的中和抗體。普那利單抗具有高親和力，可特異性結(jié)合GM-CSF，并能阻斷GM-CSF與其受體結(jié)合，從而阻斷下游的信號傳導(dǎo)和靶細胞激活。因此，它可以有效地抑制巨噬細胞、中性粒細胞和樹突細胞介導(dǎo)的炎癥反應(yīng)，從而減少組織炎癥和損傷。
海思科1類新藥HSK31858片被納入突破性治療品種，用于非囊性纖維化支氣管擴張。資料顯示，HSK31858是由海思科開發(fā)的一款口服、強效和高選擇性的DPP1抑制劑，主要用于治療非囊性纖維化支氣管擴張癥(NCFBE)，可通過抑制嗜中性粒細胞NSP酶的活化，來抑制嗜中性粒細胞的活化和向循環(huán)系統(tǒng)的釋放。目前已經(jīng)完成在非囊性纖維化支氣管擴張患者中的II期臨床研究，研究達到預(yù)設(shè)終點，即將進入III期關(guān)鍵性臨床研究階段。
根據(jù)CDE公示：贊榮醫(yī)藥申報的ZN-A-1041腸溶膠囊納入突破性療法，用于聯(lián)合卡培他濱和曲妥珠單抗治療既往接受過含曲妥珠單抗治療進展的人表皮生長因子受體2陽性(HER2陽性)晚期腦轉(zhuǎn)移乳腺癌患者。
智康弘義SC0062膠囊被CDE納入突破性治療品種名單，用于治療伴有蛋白尿的IgA腎病。此次SC0062獲得CDE授予突破性治療品種的認定是基于一項名為2-SUCCEED的臨床II期試驗中IgA腎病隊列的優(yōu)異結(jié)果，臨床數(shù)據(jù)顯示SC0062與安慰劑組相比能夠顯著降低蛋白尿，且在不同劑量組間呈現(xiàn)出明確的量效關(guān)系，結(jié)果具有顯著的臨床意義和統(tǒng)計學(xué)意義。
恒瑞醫(yī)藥子公司北京盛迪醫(yī)藥有限公司和蘇州盛迪亞生物醫(yī)藥有限公司的SHR-1918注射液被CDE納入突破性治療品種公示名單。SHR-1918注射液擬用于治療純合子家族性高膽固醇血癥。
武田 TAK-861片被CDE納入突破性治療品種，針對適應(yīng)癥為發(fā)作性睡病1型(NT1)。TAK-861是一種口服食欲素受體2(OX2R)激動劑，其旨在通過選擇性刺激食欲素受體來解決NT1中的食欲素缺乏問題。激活食欲肽2受體的激動劑可能替代內(nèi)源性食欲肽，激活促進清醒的信號通路。
信諾維XNW5004片獲得突破性治療藥物品種認定，用于治療復(fù)發(fā)或難治性外周 T 細胞淋巴瘤(PTCL)。資料顯示，XNW5004 是信諾維自主研發(fā)的一種特異的，靶向 EZH2 的底物競爭性的小分子藥物。已有臨床試驗證實該類藥物在淋巴瘤領(lǐng)域有良好的抗腫瘤療效，可為淋巴瘤患者提供一種新的治療方式。
葛蘭素史克(GSK)的Belantamab mafodotin納入突破性療法，用于聯(lián)合硼替佐米和地塞米松治療既往接受過至少一種治療的多發(fā)性骨髓瘤成年患者。
中國生物旗下中生復(fù)諾健提交的溶瘤病毒VG161突破性治療藥物申請通過CDE評審，正式納入突破性治療品種名單，用于治療經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的晚期肝細胞癌(HCC)患者，成為該疾病領(lǐng)域上獲得CDE突破性治療認定的溶瘤病毒產(chǎn)品。納入突破性治療后，VG161的臨床研究、審評、產(chǎn)品上市進程等將進一步提速，有望盡早為國內(nèi)晚期肝細胞癌患者提供治療新選擇。
據(jù)了解，突破性治療藥物是指用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無有效防治手段，或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或改良型藥物。對納入突破性治療藥物的創(chuàng)新藥，CDE 將優(yōu)先配置資源，新藥上市時間將大大縮短。
自2020年7月，國家藥監(jiān)局藥品審評中心設(shè)置突破性治療品種名單以來，納入突破性療法的藥品數(shù)量逐年增加，2023年共計69個新藥受理號被納入，2024年獲批的數(shù)量即將超越去年，再創(chuàng)新高。截至目前，今年共有66個新藥受理號被納入突破性治療品種名單。
信息來源：制藥網(wǎng)